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Emofilia A, nuove speranze dal trapianto di midollo osseo


La nuova speranza nella cura dell'emofilia A arriva dall'Albert Einstein College of Medicine di New York (Usa), dove un gruppo di ricercatori guidati da Antonia Follenzi, ricercatrice dell'Università del Piemonte Orientale di Novara, ha scoperto che il trapianto di midollo osseo consente la produzione della molecola assente nei pazienti che soffrono di questa patologia, il fattore VIII (FVIII) di coagulazione. Per arrivare a questa conclusione gli scienziati hanno condotto degli esperimenti nei topi. I risultati delle sperimentazioni sono stati pubblicati sulla rivista Blood.






Chi è affetto da emofilia A è esposto a un elevato rischio di emorragia perché non è in grado di sintetizzare FVIII, una molecola necessaria per la coagulazione del sangue. A causare la malattia è un difetto genetico sul cromosoma X. Tuttavia, il trapianto di midollo osseo prelevato da topi sani si è dimostrato efficace nel contrastare questa alterazione genetica. I ricercatori hanno infatti scoperto che nei topi malati che ricevono il midollo dagli animali sani il processo di coagulazione diventa efficiente grazie alla produzione di FVIII da parte delle cellule derivate dal midollo osseo del donatore.






La scoperta nasconde un dettaglio sorprendente. A produrre il FVIII non è infatti, lo stesso tipo di cellule responsabili della sua sintesi negli individui sani – in particolare, quelle del fegato -, ma le cellule stesse del “nuovo” midollo osseo. In un commento alla scoperta pubblicato sulla stessa rivista Carol Miao, esperta di emofilia del Seattle Children’s Hospital (Usa), ha sottolineato che “questi esperimenti eseguiti in modometicoloso da Follenzi e colleghi fanno luce sulla biologia e sulle cellule che esprimono FVIII”.
di Silvia Soligon

Il Sole 24ore


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